BBC’nin haberine nazaran, araştırmacılar geliştirdikleri “CRISPR-Cas9” isimli gen tedavisini Hollanda, İngiltere ve Yeni Zelanda’daki herediter anjiyoödem hastalarına uyguladı.
TOKSİK TESİR YA DA İSTENMEYEN TEPKİLER GÖRÜLMEDİ
Ön denemelere katılan 10 hastaya farklı dozlarda tedavi uygulayan bilim insanları, tüm hastaların ortalama aylık atak sayısında yüzde 95 oranında düşüş gözlemlediklerini aktardı. Bilim insanları, tedavinin yaygın yan tesirleri ortasında aşılamaya bağlı tepkiler ve halsizlik görüldüğünü lakin doz sınırlayıcı toksik tesir yahut istenmeyen tepkilere rastlanmadığını kaydetti.
Araştırma muharrirlerinden Dr. Hilary Longhurst, tek doz uygulanan “CRISPR-Cas9” gen tedavisinin, sancılı ve öngörülemez alerji ataklarından muzdarip herediter anjiyoödem hastalarına kalıcı tahlil sunabileceğini vurguladı.
Olumlu sonuçların ışığında daha büyük çaplı denemelerin de planlandığını belirten bilim insanları, ön denemeye katılan hastaların gelecek 15 sene boyunca takibe alınarak tedavinin sürekliliğinin teyit edileceğini söz etti.
Dünya çapında 50 bin kişiyi etkilediği kestirim edilen herediter anjiyoödem, bedendeki yumuşak dokularda şişkinliğe, teneffüs yolunun tıkanmasına ve müdahale edilmediği takdirde mevte neden olabiliyor.
Araştırmanın sonuçları, “New England Journal of Medicine”nde yayınlandı.